Reto slimību pacienti saņems labāku ārstēšanu un lielāku atbalstu 0
Reto slimību ārstēšanā sasniegts ievērojams progress, bet tuvākajā laikā veicami vairāki būtiski uzlabojumi. Jaunais Eiropas Savienības Regulas projekts un Latvijā izstrādātais Reto slimību plāns 2023. – 2025. gadam liks mērķtiecīgāk un sistēmiski uzlabot pacientu ārstēšanu.
Šādu galveno secinājumu izdarījusi Latvijas Reto slimību alianses valdes priekšsēdētāja Baiba Ziemele 31. maijā diskusijā, kurā pulcējās veselības eksperti, Saeimas deputāti, Veselības ministrijas un Nacionālā veselības dienesta pārstāvji, kā arī mediķi un pacientu biedrību pārstāvji no ES un Latvijas.
Zāļu izstrāde – dārga un ilga, kā neapiet mazākās valstis?
“Galvenais medicīnisko inovāciju dzinējspēks ir intelektuālais īpašums, bez kura nebūtu iespējama jaunu zāļu izstrāde,” diskusijā uzsvēra Eiropas Farmācijas uzņēmumu un asociāciju federācijas (EFPIA) eksperte Tīna Taube. “Lai radītu jaunu medikamentu, vajadzīgi 12 – 15 gadi, un šis process izmaksā vairāk nekā 2 miljardus eiro,” sacīja T.Taube piebilstot, ka pēdējos gados izstrādes laikam ir tendence kļūt ilgākam.
Tieši intelektuālā īpašuma aizsardzība ļauj farmācijas uzņēmumiem uzņemties risku un ieguldīt finanšu līdzekļus ilgajā, sarežģītajā un dārgajā izstrādes procesā, lai radītu jaunus medikamentus reto slimību ārstēšanai. “Bez intelektuālā īpašuma aizsardzības nebūtu pamudinājuma investēt medicīniskās inovācijās, savukārt bez inovācijām nebūtu jaunu terapiju,” viņa rezumēja. Daudz izmaiņu Eiropas Savienības dokumentos tādējādi būs tieši intelektuālā īpašuma jomā.
Savukārt Zāļu valsts aģentūra (ZVA) aicina medikamentu reģistrācijas apliecību īpašniekus laikus plānot klīnisko pārbaužu datus, lai sagatavotu izmaksu efektivitātes novērtējumu un zāļu iekļaušana kompensējamo medikamentu sarakstā nekavētos. “Jauno medikamentu reģistrācija Eiropas Savienībā jau notiek centralizēti, bet valstis var pieņemt individuālus lēmumus par to iekļaušanu kompensējamo medikamentu sarakstos, ņemot vērā nacionālos izvērtējumus un budžeta iespējas. Farmācijas uzņēmumi aicināti jebkurā posmā vērsties ZVA, jo kvalitatīvi dati atbalsta un paātrina kompensējamo medikamentu iekļaušanu sarakstos, tādējādi padarot tos ātrāk pieejamus pacientiem,” izteicās Zāļu valsts aģentūras (ZVA) direktora vietnieks Sergejs Akuličs.
Reto slimību plāni top ES un Latvijā
Šobrīd gan ES, gan Latvijā tiek izstrādāti jauni Reto slimību plāni, lai sniegtu lielāku atbalstu reto slimību pacientiem. “Eiropas Savienībā tiek izskatīti vairāk nekā 50 jauni priekšlikumi, kas nodrošinātu reto slimību pacientiem pieeju kvalitatīvām un drošām zālēm, vienlaicīgi paaugstinot nozares globālo konkurētspēju,” diskusijā uzsvēra pacientu organizācijas “Eiropas Reto slimību organizācija” (EURORDIS) pārstāve Avrila Dali.
Lai arī pēdējos gados panākts ievērojams progress, reto slimību diagnosticēšanu un ārstēšanu visā pasaulē apgrūtina joprojām mazizpētītā patofizioloģija, grūtības plašu klīnisku pētījumu veikšanā un nepietiekama valsts un starptautisko organizāciju iesaiste, atzina diskusijas dalībnieki.
“Savukārt Latvijā ierobežotā finansējuma dēļ grūtības sagādā starptautiskajām vadlīnijām atbilstošu terapiju nodrošināšana daudzām retajām slimībām, ko jau veiksmīgi ārstē citās valstīs. Mēs kā nozīmīgākā pacientu organizācija, kas aizstāv cilvēku ar retām slimībām intereses nacionālā un starptautiskā līmenī, gribētu šeit redzēt vairāk ekselences centrus dažādu slimību ārstēšanā un ciešāku Latvijas vadošo klīniku sadarbību ar Eiropas References tīklos iesaistītajiem speciālistiem, kur, līdzīgi kā citur Eiropā, būtu paredzēta arī loma pacientu ekspertiem,” papildina B. Ziemele, Latvijas Reto slimību alianses valdes priekšsēdētāja.
Jaunie ES un Latvijas plāni paredz attīstīt skrīninga, pacientu atbalsta un medikamentu izstrādes un kompensācijas mehānismu tā dēvētajām orfānajām zālēm reto slimību ārstēšanai. Salīdzinoši retākas sastopamības dēļ farmācijas uzņēmumi var nebūt ieinteresēti attīstīt šos medikamentus atbilstoši parastajiem ekonomiskajiem nosacījumiem, jo mazā tirgus apjoma dēļ investīciju atdeve produktu pētniecībā un attīstībā ir ievērojami ilgāka vai nav paredzama.
“Arī laika periods, kas paiet no atļaujas saņemšanas jauna medikamenta laišanai tirgū līdz tā pieejamībai pacientiem dažādās valstīs ir ļoti atšķirīgs, variējot no 100 dienām Vācijā līdz vairāk nekā trīs gadiem Baltijas valstīs,” būtisku pieejamības aspektu skaidroja T. Taube, minot EFPIA apņemšanos šo laiku pēc iespējas īsināt, lai tas nepārsniegtu divus gadus.
Maksāt par pievienoto vērtību, nevis molekulu
Veselības ministrijas Farmācijas departamenta direktore Inese Kaupere minēja, ka retajām slimībām 2023. gadam valsts budžetā vajadzētu atvēlēt aptuveni 6 miljonus eiro. “Nav šaubu, ka attieksmei pret visu slimību pacientiem jābūt vienādai, kompensējamo zāļu pieejamībai jābūt līdzvērtīgai. Kā maksātājiem mums ir svarīgi, lai maksātu par zāļu pievienoto vērtību – nevis molekulu, kas ienākusi tirgū, bet par tās vērtību. Jaunā vērtēšanas sistēma, kura tiks tālāk attīstīta arī jaunajā ES Regulā par retajām slimībām, ļaus labāk saprast, vai maksājam adekvāti.
Esam uz pareizā ceļa, bet kompensējamo zāļu saraksts ir elastīgs un pastāvīgi mainās, lai optimizētu pieejamību un esošo līdzekļu izmantojumu.” Tomēr, ņemot vērā zinātnes un medicīnas progresu, reto slimību pacientiem jau tagad ir lielākas iespējas saņemt efektīvus medikamentus. Lai veicinātu reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu pētniecību un attīstību, gan Eiropas Savienībai kopumā, gan dalībvalstīm atsevišķi jāturpina ieviest stimulus veselības un biotehnoloģiju nozarēs.
Eiropas Savienības šobrīd joprojām spēkā esošo “Regulu par zālēm reto slimību ārstēšanai” nozares eksperti atzinuši par veiksmes stāstu, jo ārstēšanu tās darbības laikā saņēmuši 6,3 miljoni reto slimību pacientu. “Kopš 2000. gada autorizētas vairāk nekā 160 jaunas ārstniecības metodes, tāpat Regula pievērsusi sabiedrības uzmanību retajām slimībām, veicinājusi kopienu un tīklu izveidi, lai dalītos ar informāciju un zināšanām,” sacīja T. Taube.
ES iniciatīvām nepieciešama “jauna elpa”
Tomēr pašreizējā pētniecības un attīstības bāze Eiropas Savienībā vairs nevar apmierināt mūsdienu prasības un veiksmīgi konkurēt ar ASV zinātnisko piedāvājumu. ASV rada 48% pasaules inovāciju iepretī 22% ES ieguldījuma. Eiropa var kļūt par patiesu līderi pasaulē medicīniskajās inovācijās, tikai veidojot uz nākotni vērstu regulējumu un uz iniciatīvām balstītu ekosistēmu,” nepieciešamību pēc jauniem ES līmeņa dokumentiem secināts diskusijā.
Pašreizējā likumdošana neapmierina arī visas pacientu vajadzības, tāpēc vēl jo vairāk nepieciešami jauni, visaptveroši risinājumi. “Mērķis ir panākt jaunu zāļu kompensācijas mehānismu un ārstniecības metožu ieviešanu ne vēlāk kā divu gadu laikā pēc tam, kad tās saņēmušas atļauju izplatīšanai ES tirgū ar nosacījumu, ka nacionālās sistēmas to pieļauj,” vēlamo scenāriju skaidroja Avrila Dali.
Latvijā un ES kopīgi risināmās problēmas
“Latvijā izstrādāts un valdībā apstiprināšanai tiks iesniegts jauns Reto slimību plāns 2023. – 2025. gadam, lai efektīvāk ārstētu reto slimību pacientus, veicinot agrīnu un savlaicīgu diagnostiku, veselības aprūpi un pieejamību, rehabilitāciju un dzīves kvalitāti,” diskusijā sacīja Veselības ministrijas parlamentārais sekretārs Ilmārs Dūrītis. Reto slimību ārstēšanas uzlabošana tāpat iekļauta “Sabiedrības veselības pamatnostādnēs 2021. – 2027. gadam” kā viena no septiņām prioritārajām nozarēm.
Lai gan katrai atsevišķai retajai slimībai ir maza izplatība, ar tām kopumā slimo 27 līdz 36 miljoni ES iedzīvotāju. Vairākums no viņiem slimo ar tādām retām slimībām, kuras skar vienu no 100 000 cilvēku vai pat mazāk. Līdz ar to šie cilvēki ir īpaši izolēti un neaizsargāti. Retās slimības jāskata gan veselības, gan sociālās aprūpes kontekstā, jo saslimšana ar tām būtiski izmaina pacientu dzīves kvalitāti, vairākumā gadījumu radot smagus un hroniskus veselības traucējumus. Saslimšanas pirmie simptomi var parādīties jebkurā cilvēka dzīves posmā no dzimšanas līdz sirmam vecumam.
Latvijā atzīta nepieciešamība paplašināt jaundzimušo ģenētiski iedzimto slimību laboratorisko skrīningu ar jauniem izmeklējumiem agrīnai ārstējamu patoloģiju diagnosticēšanai.
Slimnīcās jau šobrīd darbojas Reto slimību koordinācijas centri, kas veic gan administratīvo, gan diagnostisko un ārstniecisko darbu. “Šajos kabinetos pacienti vienas dienas laikā tiekas ar dažādu profilu ārstiem, kas ir nogurdinoši abām pusēm, bet pacienti pēc tam parasti ir ļoti apmierināti,” pastāstīja BKUS Reto slimību koordinācijas centra vadītāja Madara Auzenbaha.
“Paplašinātais jaundzimušo skrīnings ir svarīgs rādītājs jebkurā valstī – agrīnā diagnostika ļauj daudziem cilvēkiem laikus saņemt palīdzību un dzīvot pilnvērtīgu dzīvi nākotnē, bet bez šī atbalsta viņi varētu kļūt par invalīdiem.”
Jānodrošina no valsts budžeta līdzekļiem apmaksājamo laboratorisko un funkcionālo izmeklējumu “groza” paplašināšanu, lai pakalpojumi būtu pieejami ne tikai bērniem, bet pie atbilstošām indikācijām arī pieaugušiem pacientiem.
Ģimenēm, kuras iekļautas valsts programmā uz mākslīgo apaugļošanu, no valsts budžeta jāveic preimplantācijas ģenētisko diagnostiku jeb embriju ģenētisko testēšanu, lai varētu laikus diagnosticēt iespējamu ģenētisku determinētu saslimšanu.
Latvijas Reto slimību plāna projektā uzsvērta arī nepieciešamība izveidot platformu, lai koordinētu pētījumus reto slimību jomā. Tas sasaucas ar ES plāniem izveidot vienotu portālu, kas apkopos dažādas reto slimību reto slimību pacientu problēmas un iespējamos to risinājumos.
Latvijā reģistrētas jau 1500 dažādas reto slimību diagnozes. Kopumā Reto slimību reģistrā šobrīd iekļauti dati par 16 053 pacientiem, kas ir par 4886 pacientiem vairāk nekā 2022. gadā, un tas ir par 44% vairāk nekā iepriekš, tomēr tā ir tikai aptuveni piektā daļa no visiem, kuriem Latvijā kādā dzīves posmā varētu būt kāda no retajām slimībām. 662 personām diagnosticētā retā slimība ir vienīgajiem Latvijā. 19% no reģistrētajiem pacientiem slimo ar tādu slimību, kas skar ne vairāk kā desmit cilvēkus.
