Jauna terapija, ja ir multiplā skleroze; apstiprināta arī Eiropas Savienībā 0
2017. gada aprīlī rakstījām, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde reģistrējusi pirmās un tobrīd vienīgās zāles primāri progresējošas multiplās sklerozes ārstēšanai, uz kurām cerības liek arī Latvijas ārsti. Šobrīd jaunā terapija ir reģistrēta arī Eiropas Savienībā.
Eiropas Savienībā reģistrēta jauna terapija recidivējošu multiplās sklerozes formu un primāri progresējošas multiplās sklerozes ārstēšanai
• Tās ir pirmās un vienīgās Eiropas Savienībā (ES) reģistrētās slimību modificējošās zāles cilvēkiem ar agrīnu primāri progresējošu multiplo sklerozi (PPMS)
• Nozīmīgs jauns ārstēšanas līdzeklis cilvēkiem ar aktīvām recidivējošām multiplās sklerozes (RMS) formām, kas būtiski nomāc trīs galvenos slimības aktivitātes marķierus un funkcionālo traucējumu progresēšanu, salīdzinot ar standartterapiju
• Trijos lielos 3. fāzes pētījumos ar dažādu pacientu populāciju, arī ar pacientiem, kam slimība bija agrīnā stadijā, pierādīts labvēlīgs ieguvuma un riska raksturojums
• Jauno terapiju ievada intravenozā infūzijā reizi sešos mēnešos, un starp devu ievadīšanas reizēm nav jāveic rutīnveida pārbaudes
• Latvijā jaunā terapija, kas ir recepšu zāles, būs pieejama no 2018. gada maija
Eiropas Komisija (EK), izskatot kompānijas Roche pieteikumu, ir reģistrējusi jaunu terapiju pacientiem ar aktīvām recidivējošām multiplās sklerozes formām, kā arī pacientiem ar agrīnu primāri progresējošu multiplo sklerozi, ko apliecina slimības ilguma un funkcionālo traucējumu līmeņa klīniskie un attēldiagnostikas izmeklējumu rezultāti un attēldiagnostikas izmeklējumos atklātas iekaisuma procesa pazīmes. Eiropā ar multiplo sklerozi (MS) slimo aptuveni 700 000 cilvēku, no kuriem aptuveni 96 000 ir primāra progresējoša forma ar izteiktiem funkcionāliem traucējumiem. Vairumam MS slimnieku diagnosticēšanas brīdī ir recidivējoša forma (RMS) vai primāra progresējoša MS (PPMS).
Jaunās zāles ir pirmās primāri progresējošas MS – funkcionālus traucējumus izraisoša slimības forma, kad strauji veidojas neatgriezeniska invaliditāte, – ārstēšanai apstiprinātās zāles, un tās ir ļoti efektīvs ārstēšanas līdzeklis cilvēkiem ar recidivējošām MS formām.’
“Tās ir lieliskas ziņas, ka jaunā terapija, kam ir visas iespējas kļūt par nozīmīgu pagrieziena punktu mūsu izpratnē par MS un tās ārstēšanā, ir reģistrēta Eiropas Savienībā,” teica Geivins Džovanoni (Gavin Giovannoni), neiroloģijas profesors Londonas Karalienes Mērijas universitātes Barta un Londonas Medicīnas un zobārstniecības skolā.
“Pirms jaunās terapijas reģistrācijas Eiropā cilvēkiem ar primāri progresējošu MS, kam bieži bija jāpaļaujas uz spieķi un ratiņkrēslu, jāatsakās no darba vai nācās izmantot aprūpētāju pakalpojumus, nebija apstiprinātu zāļu slimības progresēšanas palēnināšanai. Cilvēkiem ar recidivējošām MS formām bieži bija jāpieņem grūti lēmumi, izvēloties starp drošumu un labāku efektivitāti. Jaunās zāles ievada reizi sešos mēnešos bez apgrūtinošas uzraudzības nepieciešamības, kas, kā mēs ceram, ļaus cilvēkiem dzīvot, katru dienu vai katru nedēļu nedomājot par savu ārstēšanu.”
ES reģistrācijas pamatā ir triju pivotālu 3. fāzes pētījumu dati no ORCHESTRA pētījuma programmas ar 2388 pacientiem, kas sasniedza primāros un gandrīz visus svarīgākos sekundāros mērķa kritērijus. Divu identisku 3. fāzes pētījumu dati par recidivējošām MS formām (OPERA I un OPERA II) parādīja, ka jaunajām zālēm divu gadu kontrolētā ārstēšanas periodā ir labāka efektivitāte nekā lielai standartterapijas devai – aptuveni 80% pacientu nebija recidīvu, un slimības progresēšana bija nozīmīgi lēnāka.
Jaunās zāles arī nozīmīgi palielināja – par 64% OPERA I un par 89% OPERA II – iespējamību, ka pacientam nebūs slimības aktivitātes pazīmju (NEDA; bojājumi galvas smadzenēs, recidīvi un funkcionālo traucējumu pastiprināšanās), salīdzinot ar lielu standartterapijas devu (p<0,0001 un p<0,0001). Atsevišķā PPMS 3. fāzes pētījumā (ORATORIO) jaunais medikaments bija pirmais un vienīgais ārstēšanas līdzeklis, kas triju gadu novērošanas mediānā salīdzinājumā ar placebo nozīmīgi palēnināja funkcionālo traucējumu progresēšanu un mazināja slimības aktivitātes pazīmes galvas smadzenēs (MRI bojājumus).
Ar minēto terapiju ārstētiem pacientiem triju mēnešu laikā bija par 24% mazāka funkcionālu traucējumu progresēšanas varbūtība un sešu mēnešu laikā par 25% mazāka funkcionālu traucējumu progresēšanas varbūtība (attiecīgi p=0,0321 un p=0,0365). Jaunais medikaments arī nozīmīgi mazināja iešanas traucējumu progresēšanu – par 29,4%, nosakot 25 pēdu noieta attāluma laiku, – salīdzinot ar placebo (p=0,0404).
Biežākās ar jaunās terapijas lietošanu saistītās blakusparādības visos 3. fāzes pētījumos bija ar infūziju saistītas reakcijas un augšējo elpceļu infekcijas, kas pārsvarā bija vieglas vai vidēji smagas. Jaunās zāles apstiprinātas lietošanai Ziemeļamerikas, Dienvidamerikas, Vidējo Austrumu, Austrumeiropas valstīs, kā arī Austrālijā un Šveicē.
Līdz šim ar tām ārstēts aptuveni 30 000 pacientu.
Par multiplo sklerozi
Multiplā skleroze (MS) ir hroniska slimība, kas atbilstoši aprēķiniem skar 2,3 miljonus cilvēku visā pasaulē un ko pašlaik vēl nevar izārstēt. MS rodas, kad imūnsistēma neadekvāti uzbrūk izolējošam un balstošam apvalkam ap nervu šūnu (mielīna apvalkam) galvas smadzenēs, mugurkaulā un redzes nervos, izraisot iekaisumu un turpmākus bojājumus. Šis bojājums var izraisīt ļoti plašu simptomu spektru, piemēram, muskuļu vājumu, nogurumu un redzes traucējumus, potenciāli izraisot invaliditāti.
Vairumam cilvēku ar MS pirmie simptomi parādās 20–40 gadu vecumā, tāpēc šī slimība ir galvenais netraumatiskas invaliditātes cēlonis gados jauniem pieaugušajiem.
Recidivējoši-remitējoša MS (RRMS) ir biežāk sastopamā slimības forma, kam raksturīgas jaunu vai pastiprinātu simptomu (recidīvu) epizodes, pēc kurām ir atlabšanas periodi. , Aptuveni 85% cilvēku ar MS sākotnēji diagnosticē RRMS. Vairumam cilvēku, kam diagnosticē RRMS, slimība pāriet sekundārā progresējošā MS (SPMS), kad funkcionālie traucējumi ar laiku pakāpeniski pastiprinās. Recidivējošas MS (RMS) formas ir cilvēkiem ar RRMS un cilvēkiem ar SPMS, kam turpinās recidīvi. Primāri progresējoša MS (PPMS) ir invalidizējoša slimības forma, kam raksturīga pakāpeniska simptomu pastiprināšanās, bet parasti bez izteiktiem recidīviem vai remisijas periodiem. Aptuveni 15% cilvēku ar MS ir diagnosticēta primāra progresējoša slimības forma.
PPMS gadījumā funkcionālie traucējumi uzkrājas divreiz ātrāk nekā RMS gadījumā, kas nozīmē, ka cilvēkiem ar PPMS ātrāk varētu būt jāizmanto kustību palīglīdzekļi vai pat ratiņkrēsls, viņi ātrāk varētu zaudēt darbspējas un kļūt atkarīgi no kopējiem. Turklāt nesen Multiple Sclerosis Journal publicētā rakstā minēts, ka dzīves kvalitāte cilvēkam ar MS un smagiem funkcionāliem traucējumiem (Expanded Disability Status Scale >7), nosakot ar EQ-5D vidējiem lietderības punktiem, ierindojas starp sliktākajām no visām hroniskajām slimībām. Cilvēkiem, kam jādzīvo ar PPMS, tas ir smags slogs, un pēc iespējas ātrāka ārstēšanas uzsākšana, lai mazinātu slimības aktivitāti un funkcionālo traucējumu progresēšanu, ir acīmredzama klīniska nepieciešamība. Cilvēki ar jebkuras formas MS izjūt slimības aktivitāti – iekaisumu nervu sistēmā un neatgriezenisku nervu šūnu bojāeju galvas smadzenēs – pat tad, kad klīniskie simptomi neizpaužas vai šķietami nepastiprinās.
Svarīgs MS ārstēšanas uzdevums ir pēc iespējas agrāk mazināt slimības aktivitāti, lai palēninātu funkcionālo traucējumu pastiprināšanās progresēšanu. Par spīti pieejamajiem slimību modificējošiem līdzekļiem (disease modifying treatments, DMT), dažiem cilvēkiem ar RMS slimības aktivitāte un funkcionālo traucējumu pastiprināšanās progresēšana turpinās.
